我国最新发布的报告首次将罕见病所需的特医食品，进行了等级分类梳理，报告显示，国家《第一批罕见病目录》公布的121种罕见病中，有32种为需要特医食品方可治疗的罕见病，其中，有18种罕见病是对特医食品需求等级最高的。
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文 |霁韵
全文共计 | 1979字
自党的十八大胜利召开以来，我国的卫生健康发展就迈上了一个崭新的台阶，确立了新时代卫生健康的工作方针，并统一明确了政策方针，规范了行动纲领，为日后我国的健康卫生事业的发展奠定了坚实的基础与保障。
我国的人均寿命已从原来的74.8岁，增长到了78.2岁，近4岁的增长幅度付出的是数万人的努力与奉献，更是相关配套政策的落地与实施。另外，关于国民健康的各项指标也有显著的提升，更是位列到了许多中高收入国家的前列，国民卫生健康情况得到了大幅的提升与转变。
而三年疫情更是让营养健康成为全民关注的热点，特医食品也开始进入大众视野。《“健康中国2030”规划纲要》和《国民营养行动计划(2017—2030年)》明确提出开展临床营养行动。大量临床实践证明，营养治疗可以增强各种临床治疗手段效果，而特医食品是其中的关键环节。
“特医食品”全称是特殊医学用途配方食品，虽然名字中带有“食品”二字，但它的功效却不止是食品那么简单。它是为满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或者特定疾病状态人群对营养素或者膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。
健康中国的建设，要尤其顾及老人群体和病人群体，这两大人群都是临床营养提出的重点关注对象，要更专业、更有针对性的解决他们的防病问题。对于罹患罕见病的人群来说，“特医食品”就像是“救命药”一般，可以让自己重获新生，“特医食品”有时也会被很多罕见病患者称为“药奶”。
以罕见的常染色体隐性遗传病——苯丙酮尿症为例，作为罕见病中少数可被治愈的疾病，通过早期的诊断以及后天的饮食治疗，患者便可以拥有正常的智力、健康和寿命。也就是说，苯丙酮尿症患者在新生儿期，通过使用低苯丙氨酸特殊奶粉，可避免早期智力受损;但如果错过黄金的治疗时间，则会在出生3个月左右，逐渐出现头发变黄，皮肤颜色浅淡，全身和尿液有特殊的鼠臭味，智力发育落后、小头畸形、癫痫发作等症状。
报告显示，针对这18种罕见病，特医食品有明显有效的治疗效果，是患者治病过程中必不可少的治疗药物，且目前无其他药物可以替代治疗，患者需要按要求足量服用，并且终身服用，才可以保证病情的长期稳定。一旦患者中断服用，轻者可能会有不正常反应或病情发作，严重者可能直接会危及到生命，所以说，“特医食品”对于罕见病患者来说，就像是水资源一样珍贵。
据相关调研报告显示，目前我国患者在购买特医食品方面普遍面临着多重难题。首先就是购买渠道问题，由于我国的特医食品行业相比于欧美国家来说，起步较晚、发展较缓，所以患者的购买渠道非常有限，通过患者群体渠道购买的，占到了半数以上，达到了57.5%;通过医院渠道购买占到34.3%;其他的主要就是亲友的海外代购，约占27.6%。
其次，患者目前大多数人都对特医食品的安全性问题存疑，以及特意食品种类问题无法满足患者需要的难题。有41.6%的受访者表示，曾经遇到过厂家备货不足的问题，导致患者无法及时服用药物;有35.8%的受访者表示，在新确诊时，找不到产品供应渠道，甚至错过了最佳的治疗时期;还有29.7%的受访者遇到过厂家停产。
此外，还有半数以上的人表示，自己在购买产品时，还遇到过快递运输问题，有些选择海外代购的患者，更是由于疫情原因，无法按时拿到购买的产品，导致病情发生恶化。
最后，便是困扰大多数人的经济问题，目前除苯丙酮尿症的部分特医食品可以部分报销以外，其他病种均为自费，这给很多患者家庭带来了巨大的经济压力，很多家庭由于自身经济实力有限，甚至选择了放弃治疗。
针对以上问题的发生，报告提出要尽快提升罕见病类特医食品可及性，重点强调要在诊疗、产业供给和支付三大方面综合发力解决。具体解决方案可总结为六大点：
第一，要进一步提高新生儿疾病筛查能力，确保可以覆盖到更多的遗传代谢类罕见病;第二，要加强临床营养科制度和机构建设;第三，积极推动罕见病类特医食品分类管理，加速审评审批程序;第四，逐步扩大国家标准所覆盖到的罕见病类特医食品，尽快打通罕见病类特医食品的产业标准;第五，尽快完善罕见病类特医食品相关解决方案，激励本土企业创新;第六，推动罕见病类特医食品的多方共付机制。
国内消费者对特医食品的作用不甚了解，影响了它的普及和广泛使用。如何推进我国特医食品持续可及，推进国内优质特医食品产业积极向好，是全社会需要共同关注的社会问题。
政府、企业、医务人员、患者及家属、慈善机构需要共同发力，帮助公众进行自我健康管理，帮助人们更好地预防和保护自己，从而节省医疗费用、节约医疗资源。所以，提高公众对特医食品的认知非常必要。
（责任编辑：华康）
